Malattie respiratorie gravi
Zambon è attualmente attiva nella ricerca di soluzioni per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da importanti malattie respiratorie severe come la Fibrosi cistica, la BOS e le NCFB.
Fibrosi cistica
La Fibrosi Cistica (FC) è la più comune tra le malattie genetiche gravi che colpisce circa 70 mila persone in tutto il mondo. Si caratterizza per le infezioni croniche delle vie respiratorie che causano un progressivo declino della funzionalità polmonare con un grave impatto sulla qualità della vita dei pazienti. L’aspettativa di vita delle persone affette da FC è significativamente aumentata negli anni: grazie ai progressi scientifici un paziente nato nel 2016 ha un’aspettativa di vita di 47,7 anni, mentre negli anni ‘50 si attestava intorno ai 5 anni. Questo importante risultato è da attribuire ai continui progressi in campo medico e farmaceutico, all’utilizzo delle terapie antibiotiche per le infezioni croniche e ai miglioramenti in campo alimentare. (1)
1. Natalie E. West, Patrick A. Flume. Unmet needs in cystic fibrosis: the next steps in improving outcomes, Expert Rev Respir Med. 2018 July; 12(7): 585–593
Ci sono circa più di 100.000 persone con fibrosi cistica in tutto il mondo.
Negli ultimi 30 anni c'è stata una diminuzione costante del tasso di mortalità. L'età media delle persone iscritte al Registro è passata da 11,5 anni nel 1988 a 19,8 anni nel 2018.
Desideriamo sviluppare trattamenti di fondamentale rilevanza contro la Fibrosi Cistica e per la cura e la gestione delle malattie respiratorie severe
Sindrome da Bronchiolite Obliterante (BOS)
La BOS è una malattia che progredisce rapidamente e che porta a insufficienza respiratoria e morte tra i due e i quattro anni dopo la diagnosi*. La BOS è causata da un processo infiammatorio innescato dal sistema immunitario che distrugge irreversibilmente le vie respiratorie dei polmoni. La BOS è più comunemente osservata in pazienti a seguito di trapianto polmonare e trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, sebbene sia anche associata a malattia autoimmune ed esposizione a contaminanti ambientali**.
*Chambers DC, et al. J Heart Lung Transplant. 2018; 37(10):1169–1183.
**Krishna R. Bronchiolitis Obliterans (StatPearls [Internet]. March 13, 2019
sviluppano la BOS entro 10 anni dopo il trapianto di polmone
causa di morte dopo il primo anno dal trapianto di polmone
Zambon sta sostenendo un piano di sviluppo clinico completo in tutto il mondo
La sopravvivenza dopo un trapianto polmonare è limitata e non è migliorata sostanzialmente negli ultimi due decenni. La bronchiolite obliterante è una delle principali cause di morte. L'inalazione di ciclosporina fornisce elevate concentrazioni bronchiolari e può arrestare la progressione della BOS. Zambon sta supportando un piano di sviluppo clinico completo in tutto il mondo per approfondire il beneficio clinico dell'uso della formulazione inalata di ciclosporina liposomiale in pazienti dopo il trapianto di polmone e dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
NCFB – Non Cystic Fibrosis Bronchiectasis
Le bronchiectasie sono una condizione polmonare associata alla tosse cronica e alla produzione di espettorato in rapido aumento soprattutto in Europa. A causare questa condizione nelle bronchiectasie è l'infezione persistente delle vie aeree da parte di agenti patogeni batterici, in particolare P. aeruginosa, H. influenza, S. aureus e micobatteri non tubercolari (NTM) e funghi. L'infezione da P. aeruginosa è associata agli esiti peggiori, tra cui esacerbazioni (le più frequenti), un peggioramento della qualità della vita e a un'elevata mortalità. Le terapie raccomandate per le persone con bronchiectasie si focalizzano principalmente sui sintomi delle bronchiectasie, come l'ostruzione delle vie aeree e l'infezione, ma non tutte le terapie hanno ugualmente dimostrato prove di efficacia, né tutti i pazienti trarranno beneficio da tutte queste terapie.
*Michal Shteinberg, Patrick A. Flume, James D. Chalmers. Is bronchiectasis really a disease? Eur Respir Rev 2020; 29: 190051
*James D. Chalmers et al. Cross-infection risk in patients with bronchiectasis: a position statement from the European Bronchiectasis Network (EMBARC), EMBARC/ELF patient advisory group and European Reference Network (ERN-Lung) Bronchiectasis Network. Eur Respir J 2018; 51: 1701937
dei pazienti con bronchiectasie presentano un’infezione cronica
pazienti coinvolti negli studi clinici Promis 1 e Promis 2
Siamo impegnati per lo sviluppo di un trattamento
Con il nostro studio di Fase III sulla bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica siamo in prima linea nello sviluppo di un trattamento contro questa malattia, con l’obiettivo di offrire nuove prospettive ai pazienti affetti dalla NCFB, una malattia gravemente invalidante.
